국회 보건복지위원회 서영석 국회의원(더불어민주당, 부천시갑)이 주최하고 (사)한국희귀․난치성질환연합회가 주관한 ‘국가에겐 선택이지만 우리에겐 생존입니다- 희귀질환 의약품 접근성 개선방안 모색 토론회’가 지난 24일 오후 2시 국회의원회관 제4간담회의실에서 성황리에 개최됐다.

이번 토론회는 환자의 삶을 비가역적으로 악화시키는 희귀질환에 대한 의약품 접근성 개선방안을 모색하기 위해 열렸다.

토론회에는 서울아산병원 호흡기내과 송진우 교수가 ‘환자의 삶을 비가역적으로 악화시키는 희귀질환 주요 동향 및 치료환경 분석’을 주제 발표를 했고, 동덕여자대학교 약학대학 유승래 교수가 ‘희귀질환 의약품 접근성 향상을 위한 국내외 현황 고찰 및 제언’을 주제 발표했다.

송진우 교수는 “특발성 폐섬유증은 만성적으로 폐 기능이 악화되고, 삶의 질이 저하되면서 곧 사망에 이르는 질환이지만 일부 치료제의 경우 장기간 비급여로 사용되고 있어 환자들에게 권장하기 제한적인 상황”이라고 지적하며 “폐섬유증 환자들이 적합한 시기에 적절한 치료를 받아 삶을 지킬 수 있도록 치료제에 대한 조속한 급여 검토가 필요하다”고 밝혔다.

유승래 교수는 “최근 희귀질환 치료제의 연구개발과 글로벌 승인이 빠르게 증가하고 있지만 우리나라는 주요 국가 대비 신약의 도입 및 급여화 속도가 늦고 총 약품비 내 신약의 지출 비중 격차가 커지는 등 상대적으로 환자 접근성이 제한되고 있다”며 “환자의 삶을 비가역적으로 악화시키며 질병 부담을 초래하는 희귀질환에 대해서는 경제성평가 ICER(점증적 비용효과비) 탄력 적용, 위험분담제 적용 확대 등 관련 제도의 개선을 통해 급여율을 향상시켜야 한다”고 강조했다.

이어진 패널토론은 최영현 미래건강네트워크 이사가 좌장을 맡고 김진아 (사)한국희귀·난치성질환연합회 사무국장, 희귀질환 ‘특발성 폐섬유증’ 환자, 이은주 보건복지부 보험약제과 사무관, 김국희 건강보험심사평가원 약제관리실장, 박선혜 쿠키뉴스 기자가 토론자로 참여했다.

김진아 (사)한국희귀·난치성질환연합회 사무국장은 “희귀질환 치료제의 접근성 확대 문제는 정부에겐 비용효과성을 따지는 정책일지 몰라도 환자와 가족에게 있어서는 ‘생존’의 문제”라며 “희귀질환 환자들이 보다 나은 치료 환경 속에서 삶을 영위할 수 있도록 희귀질환 치료제에 대한 접근성 강화를 위한 제도 개선, 국립희귀질환센터 설립 등과 같은 전향적인 정책 변화가 필요하다”고 제언했다.

특발성 폐섬유증 환자 A씨는 “폐 기능은 한번 손상되면 다시 회복이 불가하기 때문에 치료제의 급여화는 생명과 직결된 아주 중대한 문제”라며 “진행성 폐섬유증은 생존 기간이 다른 질환에 비해 상대적으로 짧은 중증 질환인 만큼 정부 관계자들이 의지를 갖고 치료제의 급여화에 힘써달라”고 호소했다.

그는 “치료제가 비급여일 경우 의사 선생님들이 환자의 부담을 고려해 적극적으로 권장하지 못하는 문제가 있다”며 “저 같은 경우도 폐 기능이 70% 남아 있을 때 병을 발견하고 20%가 남았을 때 비급여 치료제 정보를 알게 됐는데, 미리 알았다면 조기에 치료를 시작해 병의 상태가 지금까지 오지 않았을 것”이라고 설명했다.

이은주 보건복지부 보험약제과 사무관은 “오늘 말씀주신 내용들을 실무자 입장에서 무겁게 받아들인다”면서 “현재 허가- 평가- 협상 연계제도 2차 시범사업 등 여러 노력을 지속하고 있는 만큼 희귀질환 접근성이 강화될 수 있는 여러 방안에 대해 고민하겠다”고 밝혔다.

김국희 건강보험심사평가원 약제관리실장은 “심평원의 역할은 국민에게 필요한 약제를 국민이 필요할 때 투여할 수 있도록 도움을 드리는 것”이라며 “다만 건강보험 재정지속성에 대한 고민이 있는 만큼, 신약의 가치에 대한 불확실성 관리가 앞으로 급여 평가에 중요한 부분이 될 것으로 생각한다”고 밝혔다.

박선혜 쿠키뉴스 기자는 “환자와 정부의 동향을 모두 살펴보는 제3자의 입장으로 현장을 바라보면 정부도 열심히 노력하는 건 맞지만 환자들이 체감하기는 아직 어려움이 있다”며 “정부는 환자들과의 소통 창구를 늘리고, 삶의 질 평가 등 여러 데이터를 검토할 때 환자의 주관적 입장이 고려될 수 있도록 하는 등 실질적인 치료 접근성을 높여야 한다”고 강조했다.

패널토론 좌장을 맡은 미래건강네트워크 최영현 이사는 “오늘 토론회 제목과 같이 희귀질환은 국가의 판단과 선택에 따라 지원 대상과 범위가 달라지는 정책인 동시에 환자와 가족들에겐 매일 치열한 싸움으로 이어지는 생존의 문제인 점을 확인할 수 있었다”며 “희귀질환 환자들이 무엇보다 가장 필요로 하는 ‘치료제의 사용’이 현실적인 정책과 제도로 이어질 수 있도록 정부와 국회에서 더 많이 노력해주길 기대한다”고 말했다.

이번 토론회를 주최한 서영석 의원은 “인간답게 살고 싶다는 환자들의 절규가 공허한 외침으로 끝나지 않도록 국회에서도 의약품 접근성 제고를 위한 고민을 이어가겠다”며 “특히 오늘 토론회에서 나온 다양한 의견들이 정책과 제도에 잘 반영될 수 있도록 보건복지위원회 소속 위원으로서 더욱 치열하게 노력하겠다”고 약속했다.

한편, 이번 토론회에는 박주민 국회 보건복지위원장, 서미화 의원 등 보건복지위원회 소속 국회의원들을 비롯해 각계 전문가, 환자단체 관계자 등이 참석했다.